美國食品藥品監督管理局 (FDA) 近日核准了一款名為 Teplizumab（又稱 Tzield）的藥物，用於治療8至17歲新確診第三期第一型糖尿病的兒童及青少年。這項劃時代的免疫療法能延緩病患自身胰臟胰島素的流失，讓他們保有部分自產胰島素的能力，對百年來僅能依賴注射胰島素的治療模式，帶來重大改變。
美國食品藥品監督管理局（FDA）近期批准了一項針對8至17歲新確診第三期第一型糖尿病（T1D）兒童及青少年的突破性治療藥物 Teplizumab。這種又稱 Tzield 的藥物是一種靶向免疫療法，其設計宗旨是改變第一型糖尿病的根本原因。
耶魯大學內分泌學家 Kevan Herold 表示，這項批准對糖尿病治療領域而言，是一項劃時代的進展。第一型糖尿病的發生機制，是體內免疫細胞錯誤地攻擊胰臟中負責製造胰島素的細胞。當患者進入第三期時，胰臟製造胰島素的細胞會大量流失，導致高血糖、疲勞、頻尿與口渴等症狀，此時患者必須依賴胰島素療法才能生存並控制血糖。
Kevan Herold 指出，自1922年胰島素被發現以來，除了飲食控制和胰島素注射外，一百多年來都沒有其他治療第一型糖尿病的方法。然而，這款新藥 Teplizumab 的問世改變了現狀，它能讓兒童患者保有自身製造胰島素的能力，而非完全依賴注射胰島素，進而降低低血糖及其他不適症狀的風險。
事實上，美國FDA已於2022年核准 Teplizumab 用於治療年齡小至一歲、有罹患糖尿病風險的兒童患者，當時即顯示能延緩第三期第一型糖尿病的發病。此次最新批准，是基於 PROTECT 研究的成果。這項研究證實，藥物治療能延遲患者自身胰島素生產功能的喪失。
PROTECT 研究評估了 Teplizumab 在近期確診的青少年患者身上，對貝他細胞（胰臟中製造胰島素的細胞）功能的保護效果。這項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗納入在六週內確診第一型糖尿病的兒童及青少年。參與者接受為期12天的靜脈注射 Teplizumab 或安慰劑療程，並在六個月或十二個月後進行第二次療程。
經過18個月後評估，研究人員發現 Teplizumab（一種人類化單株抗體 humanized monoclonal antibody）能有效保存貝他細胞功能，從而減緩了身體胰島素生產的流失。研究還觀察到其他正向改善，包括參與者能減少胰島素使用量，並降低嚴重低血糖的風險。
耶魯醫學院兒科教授 Jennifer Sherr 指出，目前糖尿病兒童患者必須時刻關注血糖、注射胰島素、考量飲食和身體活動量。她提到：「我們知道，如果身體能持續自產胰島素，原本顛簸的治療旅程將會變得平穩一些。」